Fibrosi cistica, bambino malato chiede di abbassare il prezzo dei farmaci

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce le ghiandole esocrine, come quelle che producono muco e sudore.

La fibrosi cistica, detta anche mucoviscidosi, è forse la più frequente tra le malattie rare: circa il 4% della popolazione ne è portatore sano e si registrano circa 200 nuovi casi all’anno.

Chi soffre di questa patologia produce un muco denso e appiccicoso che, anziché umidificare la superficie con cui è a contatto, si deposita bloccando prime fra tutte le vie respiratorie. Qualsiasi dotto, inclusi quelli che permettono ai succhi pancreatici di arrivare nell’intestino tenue per partecipare alla digestione, viene ostruito.

Trattandosi di una condizione ereditaria, non esistono cure in grado di rivoltare la malattia. Nonostante quanto detto, i malati di fibrosi cistica vengono curati con farmaci ed altri sussidi terapeutici volti a ridurre i sintomi e a prevenire le complicanze.

I malati di fibrosi cistica registrano una maggior propensione alle infezioni e lamentano spesso disturbi respiratori; per far fronte a questi problemi, è indispensabile assumere antibiotici, sia per prevenire che per curare l’insulto batterico. I farmaci decongestionanti sono utili per aiutare il paziente a respirare meglio; se ciò non fosse sufficiente, i malati di fibrosi cistica potrebbero aver bisogno di una supplementazione di ossigeno, attraverso una mascherina apposita posizionata sopra il naso e la bocca.

Per fortuna la maggioranza dei farmaci utili per la cura di questa temibile patologia sono sovvenzionati dai vari sistemi sanitari nazionali, ma non accede purtroppo per tutti, e i prezzi da affrontare sono spesso esosi e proibitivi.

E così a soli otto anni il piccolo Luis Walker, un ragazzino affetto proprio da questa patologia, ha preso carta e penna per chiedere all’azienda farmaceutica Vertex Pharmaceuticals che venga abbassato il prezzo di un farmaco per lui importante, il lumacaftor/ivacaftor.

Nello specifico, Luis ha scritto: “Avete la medicina che può farmi sentire molto meglio e potrebbe evitarmi di trascorrere così tanto tempo in ospedale, per favore commercializzatela nel mio Paese. Se vostro figlio avesse la fibrosi cistica, so che capireste e abbassereste il prezzo”.

L’intraprendente ragazzino ha anche sollecitato che la terapia diventi disponibile attraverso il sistema sanitario inglese (Nhs).

In realtà il farmaco che serve a questo coraggioso bimbo è stato approvato, come ricorda la Bbc, dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) nel novembre 2015 ma non è stato ancora raggiunto un accordo sui costi con il Servizio Sanitario Nazionale inglese.

Secondo il segretario alla salute Matt Hancock è stato proposto un accordo quinquennale che consentirebbe a Vertex di ottenere entrate nella regione per 500 milioni di sterline nei prossimi cinque anni e per oltre 1 miliardo di sterline nei prossimi 10, ma non è servito a sbloccare la situazione.

La mancanza del suddetto accordo non permette dunque agli ospedali inglesi di utilizzare il prodotto e ne ostacola l’uso. Il medicinale Orkambi – che in Italia è autorizzato e rimborsato da oltre un anno – potrebbe migliorare i sintomi respiratori legati alla malattia.

“Caro Luis mi dispiace di sentire che non stai molto bene e che devi trascorrere tanto tempo in ospedale. Dev’essere molto dura per te e la tua famiglia, sono determinata a fare ciò che posso perché si arrivi ad avere accesso al farmaco”, questa la risposta della vicepresidente di Vertex, ​Rebecca Hunt, al piccolo.

Luis nei mesi precedenti aveva inoltre scritto, assieme ad altre centinaia di piccoli malati come lui, una lettera alla premier May, senza alcun risultato.

“È un messaggio davvero semplice: si chiede all’azienda di abbassare il prezzo in modo che l’Nhs possa permetterselo. I nostri figli meritano le stesse possibilità che hanno tutti gli altri”, ha dichiarato alla Bbc la mamma di Luis.